În fiecare an, experții statelor membre se reunesc la întâlnirea Academiei Americane de Neurologie (AAN) pentru a prezenta cele mai recente descoperiri de scleroză multiplă și pentru a urmări dezvoltarea unor noi tratamente promițătoare pentru MS. MSN blogger Trevis Gleason a intervievat pe neurologul și pe expertul MS Dr. Jeffrey Cohen de la Clinica Cleveland pentru a afla ce rezultatele cercetărilor discutate în cadrul întâlnirii AAN din acest an ar putea însemna pentru persoanele care trăiesc cu SM.
10 întrebări pentru a vă întreba doctorul despre MS (PDF)
Această transmisie web a fost produsă de Daily Health și a fost sprijinită printr-un grant educațional nerestricționat de la Bayer Healthcare.
Trevis L. Gleason, Daily Health Host:
Bună ziua și bun venit la această transmisie zilnică de sănătate - Scleroza Tratament Stiri de la Academia Americana de Neurologie reuniune anuala. Înainte de a începe, vă reamintim că opiniile exprimate în acest program sunt doar opiniile oaspetelui nostru. Nu sunt neapărat punctele de vedere ale Sănătății de zi cu zi, ale sponsorilor noștri sau ale oricărei organizații din afara. Și ca întotdeauna, vă rugăm să vă adresați medicului dumneavoastră pentru sfatul medicului care este cel mai potrivit pentru dumneavoastră.
Acest program este susținut printr-un grant educațional nelimitat de la Bayer HealthCare. Le mulțumim pentru angajamentul lor față de educația pacientului.
În fiecare an, peste 10.000 de profesioniști în neuroștiințe participă la una dintre cele mai mari întâlniri neurologice din lume. Este întâlnirea anuală a Academiei Americane de Neurologie (AAN), unde sunt anunțate ultimele evoluții în domeniul cercetării. Am participat la entuziasmul pentru întâlnirea din 2009 din Seattle, blogging-ul de la întâlnirea AAN pentru EverydayHealth.com.
Îmi unește aici în studio este Dr. Jeffrey Cohen, profesor de medicină la Cleveland Clinic Lerner College de Medicină la Universitatea Western Reserve. Dr. Cohen sa despărțit cu amabilitate de întâlnirile AAN pentru a ne spune despre unele dintre cele mai recente știri din domeniul cercetării statelor membre, inclusiv despre propriile sale cercetări. Dr. Cohen conduce programul experimental terapeutic la Centrul de Medicina si Cercetare al Cleveland Clinic din Melbourne, si are o practica clinica mare dedicata in primul rand ingrijirii pacientilor cu SM. Bine ați venit și vă mulțumesc, Dr. Cohen, pentru că ne-ați alăturat.
Dr. Jeffrey Cohen:
Mulțumesc că m-ați invitat.
Trevis:
Aș vrea să vorbiți puțin despre unele dintre poveștile adevărate. Am petrecut cea mai mare parte a acestei săptămâni cu colegii dvs. din întreaga lume care sunt implicați în cercetare și cred că întrebarea despre bani aici este: Cât de multă avansare? Unde suntem cu adevărat în înțelegerea și tratarea bolii SM?
Dr. Cohen:
Ei bine, pentru cineva ca mine, venirea la această întâlnire este întotdeauna distractivă. Mă întâlnesc cu prietenii și colegii și mă informez cu privire la noile progrese. Campul MS este foarte interesant chiar acum. Învațăm mai multe despre ceea ce cauzează boala, cum să o măsurați și, cel mai important, cum să o tratezi mai eficient.
Trevis:
După părerea dvs. și știu că ați prezentat o lucrare care este foarte interesant pentru toți cei care trăiesc cu SM, care ar putea fi primele două articole de cercetare ale SM care ies din întâlnirea AAN din acest an?
Dr. Cohen:
Aș spune că cele două povestiri superioare sunt 1, rapoartele a două studii clinice mari de medicamente orale și 2, numărul mare de lucrări despre MS pediatrică - scleroza multiplă care începe în copilărie
Trevis:
Ați menționat medicamentele orale și știu că ați prezentat ieri o lucrare despre fingolimodul oral
Deci, spuneți-mi puțin despre asta - poate semnificația cercetării și cum se compară acest medicament oral cu terapiile curente pentru MS .
Dr. Cohen:
Am avut patru medicamente standard pentru scleroza multiplă care se desfășoară acum 15 ani. Acestea sunt cele trei interferoni (Avonex, Rebif și Betaseron) și glatiramer acetat (Copaxone), și ei lucrează și sunt în siguranță în general, dar au unele deficiențe.
Mai întâi, ele sunt doar parțial eficiente, iar în al doilea rând, ele sunt date prin injectare, pe care majoritatea oamenilor nu le place. Deci, a fost o mare impuls pentru a dezvolta tratamente mai bune, medicamente care sunt mai eficiente și mai convenabile; în special, cred că majoritatea oamenilor ar prefera să ia o pastilă mai degrabă decât o lovitură. Deci, în acest context, studiul nostru a fost făcut, investigând unul dintre potențialele noi tratamente orale, fingolimod, pe care se lucrează.
Tratamentul SM: Studii clinice pentru MS Pills
Trevis:
tratamentele pentru MS sunt în faza a II-a sau a III-a [de testare a studiilor clinice]?
Dr. Cohen:
Cred că sunt cinci acum.
Trevis:
Și a ta a fost o lucrare de fază a III-a. Asta inseamna ca studiul se face acum si este gata sa fie pus in fata FDA, sau este mai mult decat trebuie sa intri in asta?
Dr. Cohen:
Există mai multe etape care merg în dezvoltarea unui medicament. Există teste preclinice la animale, de exemplu; apoi studii de fază I, care sunt de obicei studii de siguranță timpurii; apoi studii mai mari, așa-numitele faze II, care au o dimensiune intermediară și sunt studii în care căutăm să vedem dacă există dovezi că acest medicament are unele efecte.
Și apoi există faza a III-a, care este studiul meu a fost, care se speră să fie un studiu mai definitiv care confirmă faptul că un medicament este efectiv eficient, determină cât de eficient este acesta și oferă un sentiment mai precis al riscurilor și potențialelor efecte secundare. Se așteaptă ca dacă un medicament arată promițător în faza a III-a, atunci acesta va fi supus aprobării de reglementare.
Trevis:
Ați menționat eficacitatea față de terapiile care sunt acolo. Unul dintre lucrurile pe care le-am văzut este că interferonii (Avonex, Rebif și Betaseron) și acetat de glatiramer (Copaxone) par a fi mai eficienți acum decât păreau inițial. Cohen:
Asta am văzut în studiile clinice: Ratele de recidivă, de exemplu, par a fi mai scăzute acum decât au fost atunci când aceste medicamente au fost testate mai întâi cu 10 sau 15 ani în urmă. Și credem că există mai multe motive pentru asta. Una este aceea că criteriile de selecție pentru studii pot fi diferite. În al doilea rând, încercările au fost efectuate în diferite locații - țări diferite, de exemplu. În al treilea rând, modul în care putem număra recăderile în procese este subtil diferit. Și, în cele din urmă, oamenii care se înscriu în procese pot fi diferiți de cei care s-au înscris inițial. Începem să tratăm mai devreme boala. Apoi, există un sentiment că poate boala în sine se poate schimba, că ratele de recădere se pot schimba în comparație cu 10 ani în urmă.
Trevis:
Este posibil ca neurologii să devină mai buni la diagnosticarea SM mai devreme? E o parte din el?
Dr. Cohen:
O parte este faptul că facem diagnosticul mai devreme în cazul persoanelor care au o boală mai puțin severă și, de asemenea, acordăm mai multă atenție altor probleme de sănătate pe care le știm că sunt importante în modul în care o persoană cu MS face acest lucru. Atentie la dieta si exercitii fizice si la astfel de lucruri
Trevis:
Unul dintre lucrurile care ma intotdeauna ma deranjeaza este ca atunci cand privesti toate aceste studii diferite si punctele finale, par sa definim succesul in o mulțime de moduri diferite. Cum ești, în studiul tău, definirea succesului? Cohen:
În cele din urmă, trebuie să măsuram boala în moduri diferite. Deci, într-un studiu clinic, de exemplu, vom măsura de obicei numărul de recăderi pe care oamenii le au în proces. Vom măsura deficiențele, handicapul. Și în sfârșit, vom folosi frecvent RMN (imagistică prin rezonanță magnetică) sau măsuri de auto-raport. Ideea este că nimeni dintre aceștia nu este modalitatea perfectă de a măsura dacă un medicament funcționează sau nu, dar în cele din urmă ceea ce încercăm să facem într-un proces, care poate dura doar doi sau trei ani, este să arate că, dacă un drog funcționează pe termen lung, va face o diferență. Dar nu putem face un proces de 15 ani.
Trevis:
Corect. Ar fi foarte scump, evident.
MS Tratamente și studii clinice: Efecte secundare medicamentoase
Trevis:
Unul dintre lucrurile pe care le susțin studiile pe care le faceți, în special în acest moment, este măsurarea efectelor secundare. Cu fingolimod, care sunt efectele secundare? Cohen:
Terminologia procesului este "efecte adverse".
În general, ceea ce a fost încurajator a fost că fingolimodul părea a fi destul de bine tolerat. În ansamblu, 89% dintre cei care au participat la proces s-au menținut în studiu pe întreaga durată a procesului, iar 87% au continuat tratamentul cu medicamentele cărora le-au fost atribuite. Aceasta este o măsură indirectă a gradului de toleranță a medicamentului. Dacă are multe efecte secundare, oamenii tind să renunțe la studii deoarece sunt intolerabili. Principalul efect secundar a fost o încetinire a ritmului cardiac la prima doză. A fost ceva deja cunoscut despre drog. Efectul, de obicei, atenuează [reduce] în timp ce continuați medicamentul și este un efect al primelor două doze.
Unii participanți la trial care au luat fingolimod au prezentat probleme ușoare ale ficatului, astfel încât, eventual, dacă medicamentul urma să fie aprobat, testele ar trebui efectuate pentru a măsura indicatorii de probleme hepatice. Și a existat o indicație că medicamentul poate crește rata infecțiilor, ceea ce nu ar fi neașteptat pentru un medicament care afectează sistemul imunitar.
Trevis:
Relativ la terapiile aprobate în prezent - și vom merge cu doar linia de bază, interferonii și glatiramerul - comparați drogul numai cu placebo sau comparați cu terapiile comercializate în prezent?
Dr. Cohen:
Procesul pe care l-am prezentat, așa-numitul studiu TRANSFORMS [Studiu de evaluare a interferonului injectabil vs. FTY720 oral în SM recurent-remisiv), a fost un studiu care a comparat fingolimod cu una dintre terapiile standard, Avonex, obțineți o măsură a eficacității relative a fingolimodului - dacă aceasta a funcționat mai bine decât o terapie standard - și, în al doilea rând, pentru a obține o măsură de tolerabilitate relativă: A cauzat mai multe sau mai puține efecte secundare decât un medicament standard?
Studiul nostru are loc în în contextul mai multor alte studii în care fingolimodul va fi comparat cu placebo, astfel încât întregul pachet, ca atare, trebuie să fie pus împreună pentru a evalua locul în care stăm cu fingolimodul
Trevis:
. numai studiu - au existat centre din întreaga lume care o fac. Dar nu a fost singurul studiu pe cale orală despre care sa vorbit în cadrul conferinței.
Dr. Cohen:
Cealalta veste mare la conferinta a fost studiul CLARITY (tablete cladribine in tratarea SM pe cale orala), care a fost un studiu de faza III a unui alt medicament pe cale orala, cladribine [Leustatin, un medicament care este in prezent aprobat de către FDA pentru tratamentul leucemiei celulare păroase]. Acest studiu a fost un studiu controlat cu placebo, așa că a comparat cladribina cu pastile de zahăr. Ceea ce a fost interesant a fost că studiul a fost, de asemenea, foarte pozitiv. A arătat că medicamentul era eficient. Se pare că este în general bine tolerat, deși, la fel ca fingolimodul, a avut, de asemenea, câteva aspecte potențiale de siguranță care trebuie rezolvate.
Tratamentul MS: Când trebuie să treacă pacienții la noi medicamente?
Trevis:
Doar un apel intestinal aici și nimeni nu te va ține de asta - poți să ne dai un an în care să se facă o terapie orală în Statele Unite? Cohen:
Cred că în următorii doi sau trei ani vor exista mai multe noi terapii orale.
Trevis:
2010, 2011 - și nu va fi doar unul; vor fi doi, trei sau patru? Cohen:
Dreapta. După cum am vorbit mai devreme, mai sunt încă cinci medicamente testate, în plus față de cladribină și fingolimod, și cred că unele dintre celelalte vor arăta, de asemenea, promițătoare. Așadar, bănuiesc că în următorii doi sau trei ani, toți aceștia vor fi supuși agențiilor de reglementare și sper să fie aprobați.
Trevis:
Întrebarea cea mare este că, în timp ce noi toți ar prefera doar să aruncăm ace, ar trebui o persoană care are un succes bun pe una din terapiile injectabile curente să încerce să treacă automat sau sunt aceste noi tratamente orale să fie terapii de a doua linie?
Dr. Cohen:
Aceasta este o discuție pe care o am cu pacienții mei în fiecare zi, pentru că majoritatea oamenilor nu-i plac injecțiile și toată lumea este nerăbdătoare să fie o pastilă și mă întreabă când va fi disponibilă o pastilă. Pe de altă parte, îi avertizez că, dacă se descurcă bine cu medicamentele pe care le folosesc, nu vrem să stricăm barca inutil.
În primul rând, pe măsură ce noi medicamente devin disponibile, am câștigat nu au experiență atât de mare cu ei. Pot apărea probleme neașteptate. În al doilea rând, nu știm sigur că un medicament nou va funcționa mai bine pentru cineva. Așa că cred că va trebui să fim precauți, dar nu văd nici un motiv, deoarece aceste lucruri noi vin la bord și suntem încrezători că lucrează și că sunt siguri că oamenii nu pot trece. > Trevis:
Te aștepți ca prețul să fie una dintre marile întrebări. Probabil că este al doilea lucru pe care îl cer pacienții tăi. Credeți că prețul va fi comparabil, sau va exista un fel de primă pentru confortul de a lua o pastilă?
Dr. Cohen:
E greu de spus. Este foarte scump să dezvolți aceste medicamente. Ei trebuie să treacă prin toate aceste etape de testare, iar studiile costă milioane de dolari. Dar aș spune, în general, că un medicament care este în formă orală tinde să fie mai puțin costisitor decât cel administrat prin injectare.
Trevis:
Nici una dintre cele două medicamente pe cale orală despre care tocmai am vorbit, cladribina sau fingolimodul, este biologic, așa cum sunt interferonii?
Dr. Cohen:
Nu, ambele sunt numite molecule mici (adică ele sunt fabricate ca substanțe chimice și nu sunt biologici, care sunt făcute în celule vii)
Tratamente MS: Actualizări pe Tysabri și Novantrone
Trevis:
Am vorbit despre injectabile și orale. Evident, există o întreagă clasă de droguri acolo - infuzibilii, medicamentele IV. Unul pe care cu toții îl cunoaștem este Tysabri (natalizumab), și există alți doi care recrutează [pacienți pentru studii clinice]. Orice știri despre Tysabri de la conferință? Cohen:
Vestea principală despre Tysabri care a ieșit a fost o actualizare a statutului său actual. Acum este folosit în mai mult de 50.000 de persoane și cu cât mai multă experiență pe care o avem cu ea, cu atât avem mai multe informații despre noi. Eficacitatea sa pare a fi încă proeminentă, ceea ce este foarte încurajator. In privinta dezavantajului, principala preocupare cu Tysabri este riscul de LMP - leucoencefalopatie multifocala progresiva - care este o infectie a virusului creierului care are loc in conditii de suprimare a imunitatii si cu unele terapii de suprimare a imunitatii. Ceea ce am auzit la această conferință este că acum au fost șase cazuri de LMP în lume [asociate cu Tysabri] de când a intrat pe piață și sperăm că începem să obținem mai multe informații despre ce înseamnă aceste cazuri.
Trevis:
Aceasta pare să fie mai mică decât rata anunțată [la unu la o mie de pacienți]. De asemenea, se credea că LMP a fost aproape întotdeauna fatală, dar acest lucru s-ar putea datora faptului că PML a apărut de obicei la pacienții care au fost "super" compromise imun. Am citit o mulțime de lucruri în ultima vreme despre plasmefereză și, de fapt, am scos drogul din sistem. Deci chiar și din cele șase cazuri, mai puține sunt fatale. Este corect?
[Nota editorului: Plasmafereza este o terapie în care sângele este retras de la un pacient, plasma este îndepărtată și înlocuită, iar sângele este returnat pacientului într-o transfuzie. Acest lucru lasă celulele roșii și albe în loc, dar elimină anticorpii.]
Dr. Cohen:
Așa e. Am învățat câteva lucruri importante. Una este, din fericire, că riscul poate fi mai mic decât unul din o mie. În al doilea rând, cea mai bună abordare a tratamentului LMP este recunoașterea mai devreme a acestuia, capturarea mai devreme și eliminarea agentului ofensator, în acest caz Tysabri, și putem face prin schimbul de plasmă, care îl spală din sânge. Și așa cum spunem, dovada este în budincă și se pare că oamenii în care boala a fost prinsă devreme și a căror sistem imunitar a fost reconstituită prin înlăturarea Tysabri, se descurcă mai bine. Corpurile lor au reușit să elibereze LMP.
Trevis:
Pe unul dintre celelalte medicamente infuzibile, mitoxantronul, comercializat ca Novantrone, au existat câteva știri din Italia în această săptămână. Tocmai am rupt-o dimineață pe blogul meu despre sănătatea de zi cu zi, referindu-se la un număr destul de semnificativ mai mare de cazuri de leucemie [adică leucemie asociată utilizării mitoxantronei la persoanele care o utilizează pentru MS] decât se așteptau inițial. Poți să vorbești cu asta? Cohen:
Novantrone ilustrează această sabie cu două tăișuri pe care cred că o vom experimenta cu multe dintre noile medicamente, ceea ce înseamnă că ele sunt foarte puternice, foarte eficiente, dar prezintă anumite riscuri. În cazul Novantrone [care este un medicament mai vechi pentru MS], cele două riscuri principale care au fost văzute sunt afectarea inimii și leucemia. Și cred că cele două lucruri pe care le-am învățat despre Novantrone sunt că ambele pot fi oarecum imprevizibile. Acum, ambele sunt încă rare, din fericire, dar, din nefericire, ele par a fi oarecum mai comune decât am recunoscut anterior. Principala ramificare este că trebuie să urmărim ambele acele lucruri în cazul persoanelor care au primit medicamentul respectiv.
Trevis:
Când am decis să o iau pe Novantrone într-un moment când am avut ceva descoperire bolii, a fost vorba de raportul risc / beneficiu. Am fost un pacient Novantrone de ceva timp. Trebuie să luați în considerare raportul risc / beneficiu. La vremea aceea, cred că a fost ceva de genul unei șanse de leucemie de la 1 la 500. Acum arată aproximativ 1 la 136, 150, ceva de genul ăsta.
Dr. Cohen:
Doar pentru a liniști oamenii care au fost pe Novantrone, aceste complicații sunt încă rare. Dar ceea ce inseamna este, asa cum facem in practica noastra, in mod periodic revenind si reevaluind functia cardiaca si asigurandu-ne ca am verificat periodic numarul de sange. Dar, după cum ați spus, este vorba despre un risc sau un beneficiu - sau altfel spus, uneori oamenii se află între o stâncă și un loc greu. MS:
Trevis:
Vorbind despre terapiile de perfuzie pentru MS, este ceva nou în lumea asta?
Tratamentul SM: Ce este nou pentru SM progresiv? > Dr. Cohen:
Sunt evaluate câteva terapii de perfuzie foarte puternice. Toți aceștia sunt anticorpi monoclonali. Unul este alemtuzumab sau Campath și nu au existat multe rapoarte noi despre acest lucru la această întâlnire, dar în mai multe întâlniri anterioare sa spus că este foarte eficientă. Ca și celelalte medicamente pe care le-am vorbit, are câteva probleme de siguranță care trebuie rezolvate.
Apoi există un medicament numit rituximab sau Rituxan. În cadrul acestei întâlniri a fost prezentat un raport al unui studiu care testează Rituxan în MS-SM progresiv primar care se agravează treptat de la început fără recăderi și este o formă a bolii care, în mod frecvent, nu reacționează mai ușor la tratamente. Studiul a arătat că, deși pentru oameni ca un grup [Rituxan] nu părea să fie eficient, exista un subgrup de oameni pentru care părea a fi foarte eficient. Deci, acesta este unul dintre lucrurile pe care le învățăm - că toată lumea cu SM este diferită și că diferiți oameni răspund la diferite medicamente.
Trevis:
Rituxan este singurul medicament care este testat în progresiv secundar sau primar progresiv ? Știu că este unul dintre lucrurile pe care le auzim tot timpul: Totul [în cercetare și tratament] pare să se ocupe de relapsing-remitent, atât de secundar progresiv și primar progresiv oameni simt ca nu există nimic acolo. De fapt, de multe ori, chiar dacă boala s-ar fi strecurat într-un mod progresiv, medicii o numesc în continuare o fază recurentă, astfel încât să poți obține terapia cu medicamente, pentru că nu există nimic aprobat pentru acești progresiști. Deci, în afară de Rituxan, este ceva ce este testat pe SM progresiv?
Dr. Cohen:
Există câteva întrebări acolo. Una este, de ce pare că există mai puține studii în SM progresivă și, de fapt, a fost acordată o atenție deosebită [la reuniunea AAN]. O parte din motivul pentru care se pare că există mai puține studii este că frecvent începem să testam un medicament în statele membre cu recidivă-remisie, în parte pentru că este mai ușor să măsurați beneficiile. Din punct de vedere clinic, este mai ușor să numărați recidivele decât să măsurați înrăutățirea lentă la mers, de exemplu.
În al doilea rând, medicamentele noastre par să funcționeze mai bine în acea etapă a bolii, despre care credem că are mai multe inflamații, ceea ce este cea mai mare parte a medicamentelor noastre, în timp ce într-o boală progresivă progresivă, poate exista ceea ce numim degenerare, celulele se deteriorează în continuare, iar medicamentele noastre actuale nu rezolvă acest lucru, din păcate.
Dar, de fapt, o atenție deosebită este acordată bolii progresive și cred că unul dintre lucrurile pe care le-am învățat este că atunci când există este inca o dovada de inflamatie, multe dintre medicamentele noastre care lucreaza in SM recurent-remisiva, de asemenea, va lucra in tipuri progresive de MS. Asta a arătat studiul Rituxan. În plus, vom continua să urmărim alte strategii de tratament, lucruri care duc la reparații și începem să urmărim aceste studii.
Tratamentul MS: Transplantul de măduvă osoasă și celule stem
Trevis:
Unul dintre studiile despre care sa vorbit [la ședința AAN] a fost tratamentul destul de radical, tratamentul transplantului de măduvă osoasă. Ei arătau că, în special în cel mai agresiv dintre cele două tipuri de terapie, se pare că a existat o inversare a bolii în continuare pe drumul de acolo. Cohen:
Există două tipuri de transplant de măduvă osoasă, studii de celule stem care trebuie gândite. Una este cea pe care o considerați, în care, după o imunoterapie foarte agresivă, în cazul în care eliminați sistemul imunitar, vă dați maduva osoasă înapoi pentru a regenera sistemul imunitar. Ideea este că sistemul imunitar care a fost inițial defect și apoi a dus la SM s-ar regrupa și ar fi normal. Deci, vestea cea mare în acea arenă a fost că unii dintre noi au fost oarecum sceptici față de această abordare, pentru că păreau atât de dure. Cohen:
Exact. Așa că câteva studii recente au arătat că se poate face o abordare mai puțin agresivă a chimioterapiei în prealabil și încă funcționează, deci a fost foarte interesant. Apoi a existat un al doilea aspect al terapiei cu celule stem, care utilizează celule stem pentru a repara daunele cauzate de MS, și acesta este aspectul pe care cred că cei mai mulți dintre noi sunt cei mai entuziasmați, dar știu cel puțin despre ele. Cred că vom începe să vedem progrese semnificative în acest domeniu în următorii câțiva ani.
Trevis:
Acum vom schimba uneltele puțin din tratamente și vom vorbi mai multe despre simptomele MS și partea efecte. A fost ceva nou acolo de calitate care să-ți fie interesant?
Dr. Cohen:
Cred că există câteva aspecte pentru asta. Acest lucru poate părea evident, dar unul dintre lucrurile pe care le-am învățat în studiile clinice și în practica clinică este că trebuie să întrebăm mai mult în mod oficial pacientul cum se face. Neurologii tind să se concentreze pe puterea și viziunea și cât de repede cineva merge, dar există o mulțime de aspecte ale MS, care poate să nu fie atât de evident pentru medic. Și am învățat această lecție. Acesta este un aspect al calității vieții și așa-numitele măsuri de auto-raportare, și din ce în ce mai multe veți vedea acelea încorporate nu numai în studiile clinice, ci în practica clinică.
Al doilea lucru este că există o nouă, - Fampridina sau 4-aminopiridina - care pare să fie capabilă să îmbunătățească impulsurile nervoase în căile nervoase deteriorate. Speranța este că ar putea îmbunătăți puterea, mersul pe jos, viziunea. Acest medicament a trecut prin testarea fazei a III-a și a fost înaintat la FDA.
Ultimul lucru pe care urma să-l menționez au fost studii care priveau baza științifică a reabilitării sau restabilirea funcției. Acum știm că, cu un fel de program de reabilitare, puteți încuraja sistemul nervos să se repare.
Trevis:
Lucruri interesante.
Trevis:
Ati vorbit putin despre MS pediatrica si am citit cateva studii care au spus ca aproximativ 5 la suta dintre persoanele cu SM au avut o istorie de apariție a simptomelor înainte de vârsta de 18 ani. Au existat o mulțime de afișe și au existat o mulțime de discuții despre aceasta [la reuniunea AAN], deci ce cercetare se face chiar acum în SM pediatric?
Dr. Cohen:
MS pediatric este important din mai multe motive. Unul este că copiii cu SM au toate problemele pe care le au adulții cu MS, dar în plus, au probleme proprii. Vorbind din experiența mea cu copiii mei, orice - orice boală pe care o au - doar mărește toate problemele de a fi un adolescent, de exemplu. Deci, trebuie să ne ocupăm de aceste probleme speciale.
Și atunci gândul este că, deoarece copiii sunt mai mici, poate vom învăța ceva despre boală dacă îl prindem în primele etape ale celor mai tineri pacienți cu
Trevis:
Dacă există un factor de mediu [implicat în provocarea MS], sunt mai aproape de ceea ce ar fi putut fi? Cohen:
Așa e. De aceea ați văzut atât de multe prezentări și atât de multe postere despre MS pediatrică, deoarece există o atenție deosebită acordată acestui aspect al bolii.
Trevis:
Vorbeam puțin despre trialurile clinice și eu cu siguranță vor să ne întoarcem la asta pentru că este evident că, în cazul drogurilor, trebuie să știm dacă lucrează. Există și studii clinice de calitate a vieții. Cine ar fi cei mai buni candidați pentru a lua în considerare înscrierea și participarea la una dintre aceste studii clinice - de exemplu, pentru un medicament?
Dr. Cohen:
În cele din urmă, singura modalitate prin care vom dezvolta noi și mai bune tratamente este prin studiile clinice. Așa îi testam. O parte din timpul meu de lucru este petrecut în cursul studiilor clinice, în plus față de a vedea pacienții. Și ceea ce spun pacienților mei este că, în cele din urmă, motivația principală de a participa la un proces este ca noi să învățăm mai multe despre scleroza multiplă, dar întrebările specifice pe care trebuie să le punem sunt: cât de puternică este rațiunea pentru acest proces? Este convingător că acest medicament ar putea funcționa, arată promițător? Se pare că este rezonabil în siguranță? Ce va fi implicat în participarea la proces, în ceea ce privește riscul și confortul și așa mai departe? Și ce vom învăța din acest studiu? O să mă ajute ca pe un individ și pe alți oameni cu SM?
Trevis:
Personal, cred că oamenii care se află în aceste studii clinice sunt într-adevăr eroi ai bolii. În cazul în care o persoană care este interesată poate să afle despre studiile clinice și despre situația în care se află în vecinătatea lor? Unde poate afla cineva despre asta?
Dr. Cohen:
Două surse foarte bune sunt Societatea Națională a MS și site-ul web clintrials.gov. Ambele din aceste surse afișează studii clinice în curs de desfășurare care caută voluntari. Iar ambii afișează dacă există site-uri aproape de tine.
Trevis:
Foarte bine. Orice gânduri finale pe care ai vrea să le iei cu audiența?
Dr. Cohen:
Aș spune că toți dintre noi ar dori să descopere cauza MS și să descoperim un tratament pentru MS. Este greu de anticipat când se va întâmpla asta pentru că întotdeauna se bazează pe o mare descoperire care vine din albastru, dar ceea ce pot garanta oamenilor este că facem progrese. Și cred că în următorii trei, patru, cinci ani veți vedea multe tratamente noi și o mulțime de cunoștințe noi despre ce cauzează boala.
Trevis:
În regulă. Ei bine, suntem pe drum. Vreau să mulțumesc oaspeților noștri, dr. Jeffrey Cohen, că ne-au aderat. Vă invit să vizitați blogul nostru MS de la EverydayHealth.com pentru cele mai recente știri și informații despre MS. De la noi, la Everyday Health, vă dorim ca dvs. și familia dumneavoastră să aveți cea mai bună stare de sănătate.
