Cuprins:
- Promisiunea celulelor stem
- Un participant in faza 2 a HALT-MS a fost Dave Bexfield, un rezident din New Mexico care a fost diagnosticat cu MS acum 11 ani la vârsta de 37 de ani. Este fondatorul și editorul ActiveMSers, un site de sprijin pentru persoanele cu MS cu accent puternic pe fitness care acoperă și literatura științifică despre transplanturile de celule stem. > "Am fost disperat", spune Bexfield de starea lui fizică când sa înscris în proces în 2010. În ultimele șase luni, el a plecat ocazional folosind o trestie pentru a folosi un walker tot timpul, cu dexteritatea mâinii și cognițiile se înrăutățeau repede. El a trebuit să se antreneze cu sora sa, un terapeut fizic, pentru a putea merge la 100 de metri fără să se califice pentru proces, despre care spune că a creat "timp major, major"Întregul proces de transplant, spune Bexfield, a fost "un drum dur", din cauza testelor constante și, în special, a medicamentelor de chimioterapie implicate în timpul șederii spitalului de trei săptămâni. După prima săptămână, în cursul căruia a fost administrat chimioterapia, se simțea încă "destul de decent". Apoi, spune el, "Chimioterapia a început să pătrundă. Am stat în pat timp de patru zile" și, odată, dar Bexfield sa imbunatatit treptat in restul sedintei si a reusit sa evite obtinerea unei infectii grave - lucru pe care cercetatorii il cauta atunci cand sistemele imunitare ale participantilor sunt compromise. Chiar si dupa ce a fost evacuat, Bexfield spune: "Sistemul tau imun este atat de scazut, trebuie sa fii foarte atent cu privire la orice mancare pe care o mananci, pe care o vezi. Am fost în esență izolat. "
- Racke subliniaza faptul ca, pe langa studiul rezultatelor legate de boala, faza 3 va compara, de asemenea, costurile tratamentelor in ambele grupuri. El observă că multe tratamente pentru medicamente pentru SM costă între 70.000 și 90.000 de dolari pe an, în timp ce costul unui transplant de celule stem la statul Ohio în timpul fazei a doua a fost între 40.000 și 100.000 de dolari, cu efecte benefice care au durat ani de zile. Ceea ce este chiar mai important de subliniat, spune Racke, este ca transplanturile de celule stem au functionat mult mai bine la pacientii care au fost de fapt mult mai rau. Deci, sperăm că va fi ceva care, pe drum, ar putea fi o opțiune semnificativă pentru persoanele care au MS foarte rău. "
Cativa ani in urma, Daily Health a raportat un studiu clinic numit HALT-MS. Acest studiu în curs de desfășurare este unul dintre cei mai mulți cercetători în ultimii ani care investighează transplanturile de celule stem pentru scleroza multiplă (SM), în care celulele stem proprii ale unei persoane sunt recoltate înainte de a se administra un chimioterapie pentru a distruge aproape complet sistemul imunitar, celulele sunt infuzate inapoi in organism.
HALT-MS este una dintre cele mai proeminente studii in curs de desfasurare care implica transplanturi de celule stem pentru MS, si cercetatorii sai au obiectivul lor de a face transplantul un tratament principal pentru MS. Dar mai intai, ei trebuie sa compare in mod direct transplantul cu cele mai bune tratamente bazate pe droguri disponibile in prezent - exact ceea ce va face faza 3 a studiului.
Fie ca sunteti potential interesat de participarea la viitoare studii clinice, pentru a afla cum poate fi condus tratamentul cu MS, aici este o imagine de ansamblu a ceea ce cercetătorii speră să învețe în faza următoare a studiului și ce ar putea însemna pentru participanți.
Promisiunea celulelor stem
Ideea transplantului de celule stem este pentru a înlocui un sistem imunitar defectuos - în cazul MS, cel care atacă tegumentele de mielină ale nervilor - cu unul care recunoaște corect acești nervi ca țesut propriu al organismului și nu îi atacă. Se numește uneori "repornirea" sistemului imunitar, iar speranța în fiecare caz este că sistemul imunitar "nou" nu începe niciodată să atace celulele nervoase așa cum a procedat cel vechi.
Transplanturile de celule stem s-au dovedit a face acest lucru cu eficacitate mixtă. Într-un studiu publicat în aprilie 2017 în Jurnalul JAMA Neurologie , cercetătorii au descoperit că în cadrul unui grup de 281 de persoane cu SM - majoritatea cărora aveau forme progresive de SM - care au avut tratamentul între 1995 și 2006, 46 Procentul nu a cunoscut nici o evoluție a bolii în cei cinci ani după transplant. Oamenii mai tineri și cei cu MS cu recidivă-remisie aveau mai multe șanse de a fi opriți de boală prin procedură.
Transplanturile de celule stem au și unele riscuri, inclusiv numărătoarea scăzută a celulelor sanguine, infecții, probleme gastrointestinale, cheaguri de sânge, chiar si moartea, dar Michael Racke, MD, un neurolog la Universitatea de Stat din Ohio Wexner Medical Center din Columbus si cercetator in studiul HALT-MS, sustine ca eficacitatea si siguranta transplanturilor de celule stem a continuat sa se imbunatateasca din 2006, atunci cand primii participanti au fost examinati pentru inscrierea in faza 2 a HALT-MS.
Din trei studii majore care au publicat rezultatele in ultimii ani - inclusiv HALT-MS - toate au aratat o rata de 70 la suta de succes in stoparea activitatii bolii la cinci ani după procedură. Activitatea bolii a fost măsurată fie prin recăderi, progresia invalidității, fie prin apariția de noi leziuni la IRM.
"Ca și în cazul tuturor medicamentelor, vom continua să ne îmbunătățim mai bine lucrurile pe care le facem", spune Dr. Racke rata mortalitatii transplanturilor de celule stem a scazut de la aproximativ 3,5 la suta inainte de 2006 la aproximativ 0,3 la suta de atunci.
Transplantul de celule stem: Un drum dur
Un participant in faza 2 a HALT-MS a fost Dave Bexfield, un rezident din New Mexico care a fost diagnosticat cu MS acum 11 ani la vârsta de 37 de ani. Este fondatorul și editorul ActiveMSers, un site de sprijin pentru persoanele cu MS cu accent puternic pe fitness care acoperă și literatura științifică despre transplanturile de celule stem. > "Am fost disperat", spune Bexfield de starea lui fizică când sa înscris în proces în 2010. În ultimele șase luni, el a plecat ocazional folosind o trestie pentru a folosi un walker tot timpul, cu dexteritatea mâinii și cognițiile se înrăutățeau repede. El a trebuit să se antreneze cu sora sa, un terapeut fizic, pentru a putea merge la 100 de metri fără să se califice pentru proces, despre care spune că a creat "timp major, major"Întregul proces de transplant, spune Bexfield, a fost "un drum dur", din cauza testelor constante și, în special, a medicamentelor de chimioterapie implicate în timpul șederii spitalului de trei săptămâni. După prima săptămână, în cursul căruia a fost administrat chimioterapia, se simțea încă "destul de decent". Apoi, spune el, "Chimioterapia a început să pătrundă. Am stat în pat timp de patru zile" și, odată, dar Bexfield sa imbunatatit treptat in restul sedintei si a reusit sa evite obtinerea unei infectii grave - lucru pe care cercetatorii il cauta atunci cand sistemele imunitare ale participantilor sunt compromise. Chiar si dupa ce a fost evacuat, Bexfield spune: "Sistemul tau imun este atat de scazut, trebuie sa fii foarte atent cu privire la orice mancare pe care o mananci, pe care o vezi. Am fost în esență izolat. "
Îmbunătățirile dramatice pe care le-a experimentat în urma procedurii, spune Bexfield, au fost mai mult decât compensate pentru riscurile și neplăcerile pe care le-a suferit. "În primele două luni, m-am dus de la abia să pot merge până la a putea să merg 500 de metri." Ceață a creierului sa înlăturat și puterea sa sa îmbunătățit "la fiecare nivel". Aceste îmbunătățiri au durat aproximativ patru dupa care Bexfield spune: "Am observat ca picioarele mele nu functioneaza la fel de bine". Acum se intoarce la folosirea unui walker tot timpul, dar in toate zonele, cu exceptia mersului pe jos, se simte inca mult mai bine decat a facut inainte transplant. "Aș face acest tratament de 100 de ori mai mult. FALT-MS
Cand HALT-MS isi incepe studiul de faza 3 (numit BEAT-MS) la inceputul anului 2018, spune Racke, el va inscrie aproximativ 120 de participanti , vârste cuprinse între 18 și 50 de ani, cu MS cu recidivă-remisie. Pentru a se califica pentru studiu, spune el, trebuie sa nu fi reusit sa obtinem rezultate reusite asupra a doua terapii diferite de modificare a bolii, asa cum sa demonstrat printr-o recidiva pe o activitate RMN si pe cealalta.
Aproximativ jumatate dintre participanti vor fi aleatoriu destinat să primească transplanturi de celule stem, în timp ce cealaltă jumătate va primi cea mai bună terapie posibilă de medicamente, determinată individual. Participantii la ambele grupuri vor fi urmariti timp de cinci ani.
Racke subliniaza faptul ca, pe langa studiul rezultatelor legate de boala, faza 3 va compara, de asemenea, costurile tratamentelor in ambele grupuri. El observă că multe tratamente pentru medicamente pentru SM costă între 70.000 și 90.000 de dolari pe an, în timp ce costul unui transplant de celule stem la statul Ohio în timpul fazei a doua a fost între 40.000 și 100.000 de dolari, cu efecte benefice care au durat ani de zile. Ceea ce este chiar mai important de subliniat, spune Racke, este ca transplanturile de celule stem au functionat mult mai bine la pacientii care au fost de fapt mult mai rau. Deci, sperăm că va fi ceva care, pe drum, ar putea fi o opțiune semnificativă pentru persoanele care au MS foarte rău. "
