Scleroza multiplă, o boală autoimună care atacă creierul și măduva spinării, este insidioasă. Ea produce simptome variind de la mișcare limitată la oboseală profundă. Dar tratamentele medicale care încetinesc progresia bolii sunt acum disponibile și mai sunt în plină desfășurare. Mai jos sunt stiri despre cele mai promitatoare tratamente emergente …
Scleroza multipla (MS), de obicei, loveste oamenii in primii din viata lor - intre 20 si 50 de ani - care afecteaza echilibrul lor, vorbirea si coordonarea muschilor. atunci se iau decizii cu privire la căile de carieră, căsătorie și fertilitate ", spune Tim Coetzee, PhD, șef de cercetare al Societății Naționale de Scleroză Multiplă.
O boală inflamatorie progresivă, MS distruge o membrană grasă numită mielină, care protejează fibrele nervoase din sistemul nervos central, sau creierul și măduva spinării. Odată ce teaca mielinei este distrusă, mesajele nervilor sunt întrerupte, rezultând simptome variind de la amorțire până la pierderea vederii până la paralizie. "Imprevizibilitatea MS - semnul ei distinctiv - poate prezenta multe provocări pentru a avansa cu viața lor, dintre care cel putin nu este posibil sa se majoreze limitele ", spune el.
Unii, de exemplu, ar trebui sa-si reconsidere capacitatea de a avea grija de un copil sau de a-si mentine un loc de munca.
Boala afecteaza de 2-3 ori la fel de multe femei ca si barbatii si 400.000 de oameni in Statele Unite, potrivit Societatii Nationale de Scleroza Multipla.
Cercetatorii nu sunt siguri de ce femeile sunt mai predispuse la MS. Unii speculeaza ca genetica si hormonii feminini pot juca un rol, spune neurologul Robert Glanzman, MD, lider global de dezvoltare pentru ocrelizumab pentru Pharma Development la Hoffmann-La Roche, in Nutley, NJ. Totusi, avansarea cercetarii pune inapoi controlul mâinile pacienților.
"Cercetarea a permis diagnosticarea mai devreme și mai rapidă", spune Coetzee. Acest lucru deschide oportunitati pentru tratamentul precoce cu terapii modificarea bolii, cel mai bun mod de a preveni viitoare activitate de boala. De asemenea, a condus la tratamente pentru simptome specifice, cum ar fi capacitatea de a lupta impotriva oboseala sau imbunatatirea mersului pe jos, "Inainte de aprobarea [FDA] a primei terapii de modificare a bolii - interferonul beta-1b in 1993 - medicii nu aveau nici o optiune de a modifica si de a incetini boala de la progres", spune Coetzee.
"Acum suntem capabili să dezvoltăm terapii care modifică boala care vizează anumite părți ale sistemului imunitar", spune el. Vedem extinderea strategiilor de tratament, ceea ce este o veste foarte buna. "
Aici, neurologi si cercetatori care dezvolta noi tratamente explica cele mai incitante medicamente MS disponibile si la orizont.
Scleroza multipla tratamentul # 1: Ocrelizumab
Ocrelizumab este un anticorp inginer genetic care distruge celulele B, un tip de celula imuna care conduce sistemul imunitar pentru a ataca creierul si maduva spinarii, spune Dr. Glanzman. condus de celulele B ", explică el
De ce entuziasmul?
Medicamentul injectabil de anticorpi este primul produs care prezintă rezultate pozitive ale studiului atât în forma progresivă a bolii, cât și în cele mai frecvente forme recidivante, pe care analiștii le consideră a face un tratament convingator pentru medici, rapoarte Reuters
Rezultatele dintr-un studiu pivot de faza III de droguri in scleroza multipla progresiva primara (PPMS) a aratat ca ocrelizumab a redus in mod semnificativ progresia de handicap clinic, w Efectul care dureaza cel putin 12 saptamani continua.
Capcanele potentiale:
"Ne ingrijim de orice medicament care [modifica] sistemul imunitar, care protejeaza organismul de infectii si cancer", spune Dr. Glanzman .
Dar incidenta evenimentelor adverse asociate cu ocrelizumab, inclusiv infectii grave, a fost, de asemenea, similara cu placebo, potrivit Reuters.
Ca medicament pe bază de anticorpi, este probabil să fie costisitor. Însă în februarie 2016, ocrelizumab (Ocrevus) a fost acordat de către FDA pentru "tratamentul inițial progresiv" al SM, conform Roche. O ultimă decizie FDA privind aprobarea sa este așteptată până la sfârșitul anului. Tratamentul cu scleroză multiplă # 2: Terapia cu celule stem
Tratamentul ajută la regenerarea tecii de mielină cu substanțe chimice sintetice care "pornesc" o moleculă numită retinoid acidul gama receptor in celulele adulte creierului stem, spune Jeffrey K. Huang, dr., un cercetator de plumb de droguri la MS Society Cambridge Center pentru Myelin de reparare, Universitatea din Cambridge, Anglia. Aceste molecule ajuta celulele stem adulte transforma în celulele producătoare de mielină numite "oligodendrocite".
"Pentru ca mielina să fie regenerată în SM, suficientă oligodendrocite trebuie să fie disponibile în zona [deteriorată]", spune Huang. , ambele fibre nervoase și celulele care produc mielină sunt deteriorate, dar există întotdeauna celule imature oligodendrocite care ar putea matura teoretic și să ajute la reparația mielinei. Asta sa întâmplat atunci când rozătorii au fost injectați cu acest medicament. emoționant deoarece demonstreaza o posibila tinta de droguri pentru terapie regenerativa in MS si o aplicatie potential nou pentru medicamente cunoscute [medicamente RXR] in repararea mielina, Huang spune.
Capcane potentiale: medicamente RXR nu au fost testate pe pacientii cu MS , astfel incat nu este clar ce efecte secundare ar putea fi sau in ce stadiu al bolii RXR medicamente ar fi cele mai eficiente, spune el.
Disponibilitate
: RXR medicamente, cum ar fi bexarotene, sunt in studii clinice pentru alte boli , cum ar fi anumite tipuri de cancer, spune Huang Bexarotenul, de exemplu, a fost aprobat de către Food and Drug Administration (FDA) în 1 pentru tratamentul limfomului cu celule T.
Sunt necesare mai multe studii înainte de a fi luate în considerare pentru tratamentul sclerozei multiple # 3: teriflunomidă
Un medicament pe cale orală, teriflunomida modifică răspunsurile celulelor T imune, care afectează creierul și măduva spinării în MS. Medicamentul reduce inflamatia si atacurile celulelor asupra creierului, spune Coetzee.
In prima faza de studiu 3, teriflunomida a redus ratele de recadere cu pana la 31,5% si a scazut numarul de leziuni, sau cicatrici, unde celulele imune au atacat teaca mielinei din creier.
De asemenea, reduce progresia pacienților cu SM la handicap cu aproape 30%.
"Acestea sunt rezultate impresionante", spune Coetzee. "Este diferit deoarece este un medicament pe cale orală și vizează o altă parte a căii imune decât alte medicamente actuale." El prevede un timp în care medicii pot folosi o combinație de medicamente, fiecare vizând o altă parte a sistemului imunitar.
Capcanele potențiale:
Poate provoca leziuni hepatice, spune Coetzee. Medicamentul pare să crească enzimele hepatice, care pot fi rezultatul unor celule deteriorate sau inflamații, potrivit Clinicii Mayo. Potrivit Institutului Național de Sănătate, problemele hepatice au fost cele mai pronunțate la pacienții care au suferit deja de ficat sau au luat alte medicamente dăunătoare organului. De asemenea, dacă trebuie să treceți la un alt medicament, trebuie să așteptați o cantitate justa de timp inainte ca teriflunomida sa fie spalata din sistemul tau. "Cercetatorii nu stiu inca exact cat timp.
Disponibilitate:
Teraplunomida aprobata de FDA in septembrie 2012. Tratamentul cu scleroza multipla # 4: Laquinimod
Laquinimod, o medicație orală o dată pe zi, este o moleculă mică, sintetică, care scade citokinele, moleculele secretate de celulele imune care provoacă inflamația și atrag alte celule imune pentru a ataca creierul, explică Coetzee. "In cadrul uneia din cele doua studii de faza 3, cercetatorii au descoperit ca a redus ratele de recadere cu 23%, a persoanelor cu handicap cu 36%, a scazut nivelul de recidivare, și atrofia creierului, sau pierderea celulelor nervoase, prin 33,8%.
De asemenea, apariția unei pilule este mai convenabilă și confortabilă pentru pacienții cu SM decât pentru injectarea sau perfuzarea medicamentelor. "Deși pacienții se pot injecta sau au cei dragi să le dea, cei mai mulți ar prefera să nu facă față disconfortului și inconvenientelor" Coetzee spune. "Infuziunile lunare necesită călătoria la un loc de perfuzie sau un birou de medic, petrecând câteva ore în afara zilei de lucru."
Opțiunile orale sunt importante pentru că sunt convenabile și pot îmbunătăți conformitatea
Capcanele potențiale:
Unii pacienți aveau niveluri temporare, ridicate ale enzimelor hepatice, care pot semnala inflamația sau deteriorarea celulelor hepatice. Dar laquinimodul nu a condus la probleme hepatice în studiile clinice, spune Coetzee. de asemenea, nu au aratat atat de mult beneficiu in comparatie cu un placebo, ca unele dintre celelalte medicamente au facut, Coetzee spune. Mai multe date sunt necesare pentru a arata beneficiile sale.
Disponibilitate:
La inceputul anului 2014, autoritatile europene de reglementare au recomandat ca laquinimod sa nu fie aprobat pentru comercializare in Europa din cauza riscurilor legate de siguranta medicamentului. Totusi, producatorul ramane angajat in dezvoltarea de laquinimod pentru a trata SM si spera sa obtina aprobarea FDA pana in 2018.
Tratamentul sclerozei multiple 5: Alemtuzumab
Alemtuzumab, un anticorp puternic, distruge celulele imune limfocite T si B, creierul si maduva spinarii la pacientii cu MS, spune Aaron Miller, MD, director medical al Centrului Corinne Goldsmith Dickinson pentru Scleroza Multipla la Scoala de Medicina din Muntele Sinai din New York City De ce entuziasmul
2008 Studiul de fază 2, persoanele cu MS au avut o reducere cu 74% a riscului de recidivă și o scădere cu 71% a riscului de invaliditate comparativ cu interferonul beta 1-a, un medicament aprobat de FDA. MS care este anual ", spune dr. Miller. "Se administrează intravenos zilnic timp de cinci zile, iar apoi pacientul nu mai are un tratament timp de un an."
Al doilea an pacientul are doar trei zile de tratament Capcanele potențiale:
Aproximativ 3% din Pacienții cu SM din studiul de fază 3 au dezvoltat purpură trombocitopenică imună (ITP), o boală potențial gravă care reduce numărul de trombocite necesare pentru coagulare. Aproximativ 20% dintre pacienți au dezvoltat probleme tiroidiene, cum ar fi tiroida underactive sau hiperactive.
"Acești reacții adverse sunt controlați cu o supraveghere atentă de către un medic", spune Coetzee. Unii pacienți cu SM au avut, de asemenea, o reacție alergică la perfuzie, spune el. Cercetătorii încearcă să determine cine poate fi vulnerabil
De asemenea, deoarece alemtuzumab modifică sistemul imunitar, el deschide pacienții la infecție.
Disponibilitatea:
FDA a aprobat alemtuzumab în noiembrie 2014 pentru tratarea formelor recurente de MS. Medicamentul se administrează sub formă de perfuzii intravenoase - timp de 5 zile consecutiv inițial și timp de 3 zile consecutiv un an mai târziu, rapoartele FDA.
Scleroză multiplă de tratament # 6: Daclizumab
Anticorpul daclizumab pare să funcționeze prin extinderea numărului de celulele imunitare, numite celule naturale ucigase ", spune Dr. Miller. Extinderea lor smulge celulele T care provoacă un răspuns inflamator la pacienții cu SM
De ce entuziasmul?
În studiul de fază 2, daclizumab reducerea ratei recăderii cu 54%, numărul de leziuni detectate prin imagistica prin rezonanță magnetică (RMN) cu 69% și riscul de dizabilitate cu 57% în cea mai mică doză.
Este, de asemenea, convenabil: pot face [singure], o injecție pe lună ", spune Dr. Miller Asta-i o ameliorare: Majoritatea medicamentelor cu IM înjectabile trebuie să fie administrate de trei sau mai multe ori pe săptămână
Capcanele potențiale:
Ca și în cazul oricărui medicament care modifică sistemul imunitar, cercetătorii sunt preocupați de risc de infectii, spune Coetzee.
Disponibilitate: "FDA a aprobat daclizumab (Zinbryta) in mai 2016 pentru tratarea adultilor cu forme recente de SM
Femeile de sanatate: Cati stiti? nici un substitut pentru o bună stare de sănătate, iar când a dispărut, este de multe ori plecat pentru totdeauna. Nu te lasa sa treci peste tine. Testați-vă inteligența cu acest test de sănătate pentru femei.
