Va fi vreodată un medicament pentru boala celiacă?

Medicamentele pentru persoanele cu boala celiaca sunt in curs de dezvoltare.iStock Photo

Key Takeaways

modul de a trata boala celiaca este de a evita glutenul

Chiar si cantitati mici de gluten pot provoca zile de simptome dureroase pentru persoanele care traiesc cu boala celiaca

Cateva medicamente sunt testate pentru a vedea daca pot ajuta oamenii cu celiac care accidental

Mai mult de două milioane de americani trăiesc cu boala celiacă - o tulburare digestivă autoimună în care consumul de gluten, o combinație de proteine ​​frecvent întâlnite în produsele din grâu, activează celulele imune care afectează mucoasa intestinelor. la o dietă fără gluten este în prezent singurul tratament disponibil pentru boala celiacă. Cu toate acestea, menținerea unei diete fără gluten de 100% poate fi foarte provocatoare.

Provocările trăirii fără gluten

Chiar și cu cele mai bune intenții, lipsa glutenului este mult mai ușor de spus decât de făcut. a fost aproape imposibil să se spună care sunt produsele ambalate fără gluten până la sfârșitul anului trecut, când Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) a început să aplice liniile directoare de etichetare fără gluten. Și este greu să vă garantați că nu veți consuma în mod accidental gluten la un restaurant sau la o ocazie, cum ar fi o petrecere a rudelor bine înțelese.

Și pentru unii, după o dietă fără gluten nu garantează că vor simți mai bine. Un procent mic de pacienți cu celiac (aproximativ 2 până la 5%) suferă de simptome.

Potrivit Alessio Fasano, MD, director al Centrului pentru Cercetare Celiac la Massachusetts General Hospital din Boston, dieta fără gluten este " "Este deosebit de dificil, spune el, pentru călători frecvenți, studenți dependenți de cantine și oameni cu alte restricții dietetice din cauza problemelor de sănătate, cum ar fi diabetul

" Indiferent de cât de atent sunteți, există întotdeauna momente când trebuie să vă bazați pe alte persoane pentru a vă menține sănătoși ", spune Kristen Sweet, care a fost diagnosticată cu boală celiacă acum cinci ani, la vârsta de 24 de ani. În ciuda păstrării glutei fără gluten, Sweet știe că va fi întotdeauna la riscul de expunere, cu excepția cazului în care își sacrifică viața socială.

Ca cercetător științific în genetică, Sweet este, de asemenea, conștient de durerea lipsei de medicamente dezvoltate special pentru pacienții cu celiachie. Deși rămânerea fără gluten este eficientă, o alunecare ar putea însemna zile de simptome precum dureri abdominale, constipație și oboseală. "Problema este că atunci când ajungeți" lipit ", nu există nicio soluție. Nu este nimic ce poti lua pentru a diminua lovitura ", spune ea.

Referindu-se: Pentru Familia noastra, Gluten-Free nu este un mad, este un Lifesaver

Dincolo de o dieta fara gluten

Dr. Fasano spune că deceniile de cercetare încep să se amortizeze cu noi medicamente concepute pentru a ajuta persoanele cu boala celiacă să depășească menținerea unei diete fără gluten. Iată patru medicamente care se află acum în studii clinice:

ALV003 (Alvine Pharmaceuticals)

Cum funcționează:

ALV003 este o combinație a două enzime care taie glutenul înainte de a avea o șansă să activeze sistemul imunitar. Acesta ar fi luat înainte sau în timpul expunerii potențiale a glutenului.

• Dovezile: Acest medicament a fost testat cel mai recent într-un studiu clinic de fază 2, rezultatele fiind publicate în iunie 2014 în Gastroenterologie. In timpul studiului, 34 de voluntari cu boala celiaca au mancat 2 grame de gluten in fiecare zi timp de sase saptamani si jumatate dintre ei au luat si ALV003. Medicamentul a împiedicat deteriorarea intestinală observată la biopsii la sfârșitul studiului. Faza 2b, un studiu de 12 săptămâni, este în curs de desfășurare.
• AN-PEP (DSM Food Specialties) Cum funcționează:

AN-PEP este o altă enzimă care, în esență, mănâncă gluten. AN-PEP se crede că funcționează cel mai bine atunci când este luat în timp ce glutenul este încă în stomac.

• Dovezile: AN-PEP sa dovedit a fi sigur într-un mic studiu din 2013 publicat în Jurnalul Mondial de Gastroenterologie. Pentru studiu, 16 persoane au mancat 7 grame de gluten in fiecare zi timp de doua saptamani si jumatate din ei au mancat AN-PEP, iar jumatate au luat un placebo. Cu toate acestea, grupul care a luat un placebo nu sa îmbolnăvit suficient în cursul studiului pentru a arăta că enzima are efect, deci ar trebui să facă mai multă cercetare.
• Larazotide Acetate (Alba Therapeutics) Lucrări:

Acetat de larazotidă blochează o proteină care transportă bucăți de gluten peste intestin, unde celulele imune le pot vedea. Fasano și colegii săi au descoperit că această proteină transportoare, numită zonulin, este suprapusă de pacienții celiaci după ce mănâncă gluten.

• Dovezile: Cel mai recent studiu al acetatului de larazotidă, publicat în februarie 2015 în gastroenterologie, 2 la pacientii cu celiaca pe o dieta fara gluten. Voluntarii care au luat medicamentul au experimentat mai putine zile cu simptome de boala in timpul studiului de 12 saptamani.
• Nexvax2 (ImmusanT) Cum functioneaza:

La fel ca o lovitura de alergie, Nexvax2 expune sistemul imun la gluten într-un mod controlat, astfel încât celulele imunitare care sunt de obicei activate să fie oprite sau eliminate.

• Dovezile: Până în prezent, doar un studiu de fază 1 care arată că Nexvax2 este sigur a fost finalizat. Mai multe cercetări sunt făcute pentru a testa dacă este eficace.
• Potrivit lui Sheila Crowe, MD, gastroenterologă la Universitatea din California, școala de medicină din San Diego, majoritatea acestor abordări nu ar înlocui dieta fără gluten. Enzimele, de exemplu, pot opri doar efectele a câteva grame de gluten la un moment dat. Dieta medie conține între 10 și 50 de grame de gluten pe zi. Pentru oameni ca Sweet, este absolut bine. "Nu mă deranjează să nu conțin gluten", spune ea. Ea speră doar să aibă o opțiune pentru a ușura stresul de a lua masa sau a manca o masă prietenă la domiciliu.

Drumul lung de la laborator la farmacie

Toate medicamentele menționate mai sus au un drum lung de parcurs sunt disponibile pentru cumpărare. Pe 30 martie, FDA va gazdui un atelier de lucru pentru a discuta ce rezultate din studiile clinice sunt necesare pentru un nou medicament celiac care urmeaza sa fie aprobat. De exemplu, unele studii au inregistrat simptome gastro-intestinale, in timp ce altii s-au concentrat asupra leziunilor intestinale observate in biopsii.

Marilyn Grunzweig Geller, director executiv al Fundatiei Celiac Disease, spune ca spera ca noile standarde vor "deschide portile" companiile de a face studii de droguri pentru boala celiaca si aduc speranta pentru un tratament dincolo de dieta fara gluten mai aproape de realitate