Cuprins:
JOI, 11 iulie 2013 - Rareori, dacă vreodată, virusul SIDA este considerat un salvamar. Dar virusul care a cauzat mai mult de 30 de milioane de decese ar putea fi responsabil pentru salvarea vieților a șase copii cu boli ereditare severe: leucodistrofia metahromatică și sindromul Wiskott-Aldrich, potrivit a două studii clinice efectuate de San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET ) in Milano, Italia, publicat in revista Science.
"Ne gandim la HIV ca un virus serios, dar la sfarsitul zilei il poti folosi pentru a face ceea ce vrei sa faca", a spus Demetre Daskalakis, MD , director medical pentru programul de asistenta ambulatorie HIV la spitalul Mount Sinai din New York City, care nu a fost afiliat la studiu. "Dacă deturnați HIV și dați-i să livreze un element genetic într-o celulă, puteți folosi mecanismul HIV în beneficiul dvs."
În 1996, oamenii de știință italieni de la TIGET au început să exploreze posibilitățile de manipulare a virusului SIDA pentru a trata defectele genetice care cauzează leucodistrofie metahromatică și sindromul Wiskott-Aldrich. Ani de muncă de laborator au permis echipei de cercetare să-și testeze tehnica pe 16 pacienți: șase copii cu sindrom Wiskott-Aldrich și 10 copii cu leucodistrofie metahromatică.
Ambele tulburări apar din cauza deficiențelor de proteine. Atunci când deficiența este în sistemul nervos, copiii pot dezvolta leucodistrofie metachromatică. În cazul în care deficitul este în sistemul imunitar, copiii pot dezvolta sindromul Wiskott-Aldrich.
Această tehnică nouă ia virusul HIV și îl reconstruiește într-o purtătoare pentru o gena terapeutică creată de TIGET, care permite celulelor să restaureze proteina lipsă. Partile utile ale virusului HIV originar sunt pastrate si combinate cu gena terapeutica pentru a forma un vaccin.
"HIV este un vector foarte bun, o masina de inginerie genetica si [acesti cercetatori] au profitat de aceasta", a spus dr. Daskalakis. "Au profitat de mecanism și i-au permis să-i ajute."
Virusul manipulat este combinat cu celulele stem obținute din măduva osoasă a pacienților. Aceste celule stem modificate, echipate cu virusul HIV reconstruit, sunt apoi injectate înapoi în măduva pacienților.
Odată ajunsi în interior, celulele stem sunt capabile să se reproducă, să creeze mai multe celule terapeutice și să se răspândească în organism. Acest proces este suficient pentru a vindeca sindromul Wiskott-Aldrich, deoarece afecțiunea afectează în mod direct celulele sanguine care sunt tratate de noile celule stem. Cu toate acestea, leucodistrofia metahromatică nu este vindecată până când celulele stem modificate nu ajung în creier, chiar mai mult de proteine pe care pacientii cu aceste boli le lipseste. Odata ajunsi in creier, celulele stem modificate sunt, de asemenea, capabile sa transforme celulele deteriorate in celulele terapeutice.
Primii sase pacienti, trei cu fiecare tulburare, au aratat beneficii semnificative din terapie, potrivit celor doua studii.
Viitorul tratării tulburărilor genetice
Cercetătorii sunt încrezători în această procedură ca pe o modalitate de a trata aceste două condiții, dar mai sunt necesare cercetări din cauza eșantionului mic. Cu toate acestea, oamenii de stiinta TIGET spera, de asemenea, ca aceasta metoda de celule stem inginerie sa poata vedea si mai raspandita in viitor.
Pana in prezent nu am vazut niciodata o modalitate de inginerie a celulelor stem folosind terapia genica care este la fel de eficienta si sigura ca aceasta unul ", a spus Eugenio Montini, PhD, care a coordonat analiza moleculara a celulelor pacientilor, intr-un comunicat de presa." Aceste rezultate deschid calea pentru noi terapii pentru alte boli mai frecvente. "
" Teoretic, Deficitul de enzime poate fi tratat cu acest mecanism. Câmpul este larg deschis pentru acest lucru ", a concluzionat dr. Daskalakis. Partea importantă este că acest virus poate fi utilizat în siguranță pentru ingineria genetică. "
