Alegerea editorilor

Terapia genica incetineste osteoartrita la soareci, descoperita in studiu

Anonim

Miercuri, 13 martie 2013 - O terapie genica care protejeaza cartilajul poate trata o zi osteoartrita, o afectiune care afecteaza mai mult de jumatate din populatia in curs de imbatranire, potrivit unui studiu publicat in revista Osteoartrita (OA) este un raspuns natural la distrugerea cartilajului articular - un material spongios care pastreaza oasele de la frecare unul impotriva celuilalt. Deoarece cartilajul se înrăutățește din cauza vîrstei sau din cauza unei leziuni, această barieră se rupe, iar frecarea provoacă durere. Singurul remediu este intervenția chirurgicală de înlocuire articulară, care poate duce la complicații chirurgicale. Aceasta terapie genica incetineste dezvoltarea bolii la soareci. "Am descoperit ca terapia genica protejeaza de osteoartrita", spune Brendan Lee, MD, PhD, genetician la Colegiul de Medicina Baylor si co-autor al studiului. Chiar daca intarziati inlocuirea articulatiei cu 10 ani, puteti avea un impact mare asupra calitatii vietii, precum si a dolarului de ingrijire a sanatatii.

Dr. Lee și echipa sa au vizat o genă specifică în cartilajul articular numit proteoglican sau PRG4. Această gena este responsabilă pentru producerea de lubricin, o proteină care lubretează articulația și protejează cartilajul de efectele vârstei înaintate. Oamenii de stiinta au injectat soareci afectati in comun cu PRG4 incadrat intr-un virus, care a raspandit gena in intreaga zona si a stimulat productia de lubrifianti. Lubrifianul suplimentar a încetinit semnificativ dezvoltarea OA fără efecte secundare percepute.

"Întotdeauna trebuie să vă faceți griji că dacă faceți prea multe lucruri pe care le afectați scheletul", spune Lee. Din cele mai bune cunostinte, nu pare sa existe un efect advers de a face prea mult lubrifiant in cartilajul acestor soareci. "

Abordarea lui Lee la terapia genica este oarecum romantica. Majoritatea cercetărilor OA se concentrează asupra inhibării osteoartritei odată ce aceasta a început - fără a prinde boala înainte de a începe. Cercetătorii au venit cu ideea studiind tulburările scheletice cauzate de defectele genetice rare. Ei au decis să simuleze tulburările prin "ruperea" diferitelor gene până când au reușit să identifice unul care a contribuit la osteoartrita.

"Dacă rupeți motorul, mașina dvs. nu mai pornește, astfel încât să știți că motorul este responsabil pentru pornirea automobilului , Spune Merry Ruan, doctorand si genetician la Colegiul de Medicina Baylor si autorul principal al studiului. "Dacă rupeți o gena și ceva nu merge bine, știți de ce este responsabilă gena". Rezultatele sunt importante, cu toate acestea, Brian Walitt, MD, un reumatolog la Centrul Medical al Universității Georgetown, care nu a fost afiliat la studiu , atenționează cititorii împotriva aplicării studiilor pe animale în condiții umane.

"Cartilajul de șobolan nu este cartilaj uman și articulațiile de șobolan nu sunt articulații umane", spune dr. Walitt. "Trebuie să fim atenți mai ales în ceea ce privește excesul de entuziasm în studiile care nu sunt la om. Trebuie să fii păzit în entuziasmul tău. "

Lee este de acord cu Walitt, spunând că una dintre punctele slabe ale studiului este dependența de un model animal. Și chiar dacă terapia a fost în cele din urmă aprobată pentru uz uman, spune Lee, ar putea doar să încetinească pierderea cartilajului, nu să-l regrow. Acest lucru inseamna ca persoanele care sufera deja de osteoartrita nu vor beneficia de mult ajutor de la terapia genica. "Partea cea mai slaba este ca, in ceea ce priveste descoperirea, noi inca nu cred ca ar fi suficient sa regeneram cartilajul", adauga Lee . "Pentru persoanele care au boală în stadiu avansat, această terapie nu ar fi suficientă." Cercetătorii Baylor intenționează să testeze tratamentul la cai până în 2014 și apoi să treacă la primatele neumane dacă studiile au succes. Obiectivul pe termen lung este de a trata OA în stadiul studiului clinic și nu este o sarcină pe care o pot face singuri. Cercetatorii spun ca industria trebuie sa vina impreuna si sa impartaseasca progresul in tehnologie pentru a crea un plan de tratament cuprinzator.

La fel de comuna ca osteoartrita poate fi, nu exista nici o terapie care modifica in mod semnificativ cursul bolii, Ruan spune. "Nu poți da medicamentelor pentru a rezolva problema."

arrow