LUNI 28 ianuarie 2013 - O noua tehnologie de celule stem care transforma celulele pielii pacientului in celulele inimii permite oamenilor de stiinta sa imite o rara o afectiune cardiaca mostenita, care deschide calea pentru dezvoltarea de noi tratamente posibile, potrivit unei noi lucrari publicate in Nature
Starea rara, numita displazie arterio-ventriculara dreapta / cardiomiopatie sau ARVD / C, este un defect cardiac genetic care perturbă ritmul și ritmul normal al bătăilor inimii. Deteriorarea muschiului inimii poate aduce apoi insuficiență cardiacă și, potrivit cercetătorilor de la Institutul Inimii și Vascul Johns Hopkins, este o cauză principală a decesului subită în rândul tinerilor sportivi.
Pacienții nu prezintă, de obicei, simptome până la vârsta de 20 de ani, făcând ARVD / C deosebit de provocatoare pentru a diagnostica și trata. Dar, folosind tehnologia dezvoltata pana in 2012, castigatorul premiului Nobel pentru Medicina, Shinya Yamanaka, cercetatorii au luat mostre de piele de la adulti cu ARVD / C si au dezvoltat celule de inima ARVD / C intr-un laborator.
Cercetatorii de la Sanford-Burnham Medical Research Institute și Universitatea Johns Hopkins din Baltimore au colectat probe de piele de la pacienți adulți ARVD / C. Ei au adăugat molecule pentru a inversa dezvoltarea acestor celule ale pielii adulte în faza lor embrionară, manipulându-le pentru a produce o cantitate nelimitată de celule musculare cardiace. La acești tineri pacienți, celulele musculare cardiace specifice, cercetătorii au supraactivat o proteină numită PPARg, care a declanșat celulele musculare cardiace să se comporte ca celulele cardiace bolnave similare cu cele ale pacienților cu ARVD / C.
"Este greu să demonstrăm că un model de boală-în-un fel de mâncare este relevant din punct de vedere clinic pentru o boală cu debut adult. Dar am făcut o constatare importantă aici - putem recapitulări defectele acestei boli numai atunci când inducem metabolismul adult. Aceasta este o descoperire importantă, având în vedere că simptomele ARVD / C, de obicei, nu apar până la vârsta adultă. Cu toate acestea, celulele stem cu care lucram sunt de natură embrionară ", a declarat Huei-Sheng Vincent Chen, MD, Ph.D., profesor asociat la Sanford-Burnham și autor principal al studiului într-un comunicat de presă. în prezent nu există nicio modalitate de prevenire a ARVD / C, cercetătorii sunt optimizați că o nouă experimentare îi va ajuta să rezolve misterele despre această condiție adesea fatală. Chen spera sa inceapa studiile preclinice cu celule de inima repetate, de aceasta data testand medicamentele pe celule. "Prin acest nou model, speram ca acum suntem pe calea dezvoltarii unor terapii mai bune pentru aceasta boala amenintatoare de viata", a spus Daniel Judecator, MD, un cardiolog, expert ARVD / C, si director medical al Centrului pentru Heart Disease Mostenite de la Universitatea Johns Hopkins Scoala de Medicina, intr-un comunicat de presa
