Alegerea editorilor

Rezultatele timpurii ale studiului internațional cu celule stem pentru RRMS arată recăderi reduse, mai puține dizabilități

Cuprins:

Anonim

Interesul față de transplantul de celule stem este ridicat în rândul pacienților cu SM și cercetătorilor. Getty Images

23 martie 2018

Mulți oameni cu scleroză multiplă recurentă-remisivă (RRMS) fac bine în cazul medicamentelor care modifică boala. Pentru cei care nu, interesul pentru transplanturile de celule stem - fie pentru a "repornii" sistemul imunitar, fie pentru a repara mielina deteriorată - a crescut în ultimii ani.

În așa-numitul studiu MIST, ale cărui rezultate preliminare au fost lansat pe 18 martie la Societatea Europeana de Transplant de Oase si Maduva din Lisabona, Portugalia, transplantul de celule stem hematopoietice autologe (AHSCT) - tipul de terapie cu celule stem care "reboteaza" sistemul imunitar - pare sa fie mult superioara terapiei medicamentoase in populația studiată

Concluziile prezentate în Lisabona sunt din primii trei ani ai unui studiu care urmează să urmeze persoanele înscrise pe o perioadă de cinci ani și sunt deci considerate preliminare.

Iată câteva detalii despre Procesul MIST:

  • Au fost recrutați 110 persoane cu RRMS activ și repartizate aleatoriu pentru a primi fie AHSCT, fie medicamente care modifică boala.
  • Procesul a avut loc la Chicago; Sheffield, Anglia; Uppsala, Suedia; si in São Paulo, Brazilia
  • In decurs de un an, doar o singura persoana care a avut un transplant de celule stem a avut o recidiva, in timp ce 39 de recurente au aparut in grupul care a luat medicamente MS. grupul de celule stem a experimentat progresia dizabilității, în timp ce 60% dintre persoanele care au primit terapie farmaceutică au văzut nivelul de invaliditate înrăutățit.
  • Unele dintre cele ale căror nivel de dizabilitate au progresat în brațul de tratament al medicamentului din studiu au fost transferate ulterior în brațul de transplant , dupa care scorurile lor de invaliditate imbunatatite
  • Nu au existat efecte secundare semnificative raportate in bratul AHSCT.
  • Suntem foarte incantati de aceste constatari extrem de incurajatoare, spune Basil Sharrack, MD, PhD, profesor de onoare de neurologie clinica si consultant neurolog la Spitalul Royal Hallamshire din Sheffield, un investigator principal la Centrul de Cercetare Biomedicale Sheffield si un co-investigator al studiului MIST.

Ce inseamna sa "rebotezi" imunitatea Sistemul?

În SM, sistemul imunitar al unei persoane atacă sistemul nervos, în special materialul gras protector numit mielină care înfășoară fibrele nervoase în sistemul nervos central.

Acest lucru poate duce la deteriorarea nervilor și țesutului cicatrician, care la rândul său, afectează capacitatea creierului de a transmite semnale pe tot corpul. Combinația dintre nervii deteriorați și semnalele nervoase perturbate poate provoca simptome precum oboseală, amorțeală, durere, slăbiciune musculară, dificultăți la mers și incapacitatea de a controla vezica urinară sau intestinul

Procesul MIST a folosit un proces in trei etape pentru a reconstrui sistemele imunitare ale participantilor in incercarea de a le intoarce in starea lor pre-MS mai devreme.

Celulele stem proprii ale persoanei sunt recoltate din sange si oase

Celulele stem sunt dezghetate si returnate in fluxul sanguin al persoanei pentru a incepe sa construiasca un nou sistem imunitar, cel care opereaza intr-un sistem imunitar. modalitate sănătoasă, protecție în loc să atace corpul pe care îl locuiește.

  • Recuperarea dintr-un transplant de celule stem necesită timp, beneficiarul rămânând de obicei în spital timp de săptămâni sau chiar luni după transplant; reconstrucția completă a sistemului imunitar durează trei până la șase luni, potrivit Societății Naționale de Scleroză Multiplă.
  • RELATED:
  • Transplanturi de celule stem pentru SM: HALT-MS Trial se pregătește pentru faza următoare

Mist este un pas in directia potrivita, dar nu reuseste sa raspunda la o intrebare cheie

Potrivit Jeffery Cohen, MD, profesor la Cleveland Clinic Lerner Colegiul de Medicina si director de terapie experimentala de la Cleveland Clinic's Mellen Center pentru Multiple Tratamentul și cercetarea în domeniul sclerozei, MIST este un pas în direcția cea bună, dar, în opinia sa, nu este în întregime satisfăcător. Dr. Cohen a fost unul dintre organizatorii unei conferințe internaționale privind terapia bazată pe celule pentru SM, care a reunit peste 70 de experți de top din lume în acest domeniu în toamna anului 2015. Participanții au analizat constatările până în prezent pentru terapii specifice pe bază de celule și au discutat ce studii clinice sunt necesare pentru a determina abordarea cea mai promițătoare pentru tratarea MS.

În ediția din 21 iulie 2017 a revistei

Brain

, organizatorii, inclusiv Cohen, au publicat o lucrare care a inclus recomandarea următoare pași pentru terapia bazată pe celule în MS.

"Am recomandat un studiu randomizat al AHSCT, pe care acest studiu a făcut-o. Acesta este un plus. Cu toate acestea, acest studiu nu a comparat AHSCT cu cele mai eficiente terapii pentru MS. Numai 22 din 55 de pacienți din brațul de control au fost tratați cu una dintre terapiile cu SM foarte eficace, natalizumab [Tysabri] ", a spus Cohen." Restul au fost tratați cu dimetilfumarat [Tecfidera], fingolimod [Gilenya] interferonul beta [Avonex, Rebif, Betaseron, Extavia] sau glatiramer acetat [Copaxone, Glatopa], care nu sunt foarte potenți sau cu mitoxantron [Novantrone], care este mai puternic, dar este rar folosit acum, si cardiotoxicitate, Cohen continua . Astfel, studiul MIST nu a abordat intrebarea cheie: Cum se compara AHSCT cu cea mai buna terapie aprobata disponibila in MS?

arrow